Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO询查最新随访数据。数据显现，该药物在真性红细胞增加症患者中推崇出抓久的疗效，停药后仍可看护对红细胞压积的范围，并显耀改善疾病相干症状和活命质地。
这项1期询查共纳入21名依赖放血治疗的真性红细胞增加症患者。在治疗前的六个月内，这些患者共经受了80次放血。而在为期34周的积极治疗时间，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得眷注的是，在末次给药后的16周随访期内，仅记载了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中，初度放血的中位时辰长达287天。
除了放血需求的显耀减少，大大量患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，标明疾病相干症状和全体活命质地得到普及。安全性方面，尊龙凯时官网进入网页divesiran耐受性考究无比，未不雅察到剂量落幕性毒性，最常见的治疗时间不良事件为轻度且旋即的打针部位响应，未讨教与治疗相干的严重不良事件或因此停药的情况。
Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士暗意，在1期询查中不雅察到抓续的红细胞压积范围、症状改善以及放血包袱的显耀且抓久的减少，这些发现进一步撑抓了低频给药的后劲。当今正在进行的2期SANRECO询查正在评估每六周和每十二周两种给药决策，共纳入48名依赖放血治疗的患者，顶线数据瞻望将于2026年8月公布。
真性红细胞增加症是一种以红细胞过度生成为特征的荒僻血液癌症。当今的门径治疗包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无专诚针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“始创”siRNA疗法，通过调理铁代谢来减少红细胞的过度生成，已取得好意思国食物药品监督解决局针对真性红细胞增加症的快速通谈履历及孤儿药履历认定。
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